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3个月致两例死亡！2320万元/剂全球第二贵药物！安全神话崩塌

杜氏肌营养不良 安全神话
8小时前
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2025年6月15日，Sarepta Therapeutics发布紧急公告： 又一名无法行走的杜氏肌营养不良症（ DMD）患者 在接受其基因疗法Elevidys治疗后因 急性肝衰竭死亡 。 这是继3月18日首例16岁患者死亡后，短短三个月内发生的 第二起致命事件 。 FDA要求全面审查安全协议，欧洲药品管理局（EMA）可能推迟审批进程。
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